1、在2023年3月8日,诺华与AAV载体开发公司Voyager Therapeutics宣布达成总额高达15亿美元的合作,诺华将为Voyager提供预付款和里程碑付款,获得CNS靶标的AAV衣壳使用授权。
2、这些血清型能够有效介导基因由外周向中枢神经系统的跨越,将遗传物质递送至大脑或脊髓。其中,AAV-PHP.B和AAV-PHP.eB在感染中枢神经系统神经元方面表现出色,AAV-PHP.S则在周围神经元感染上表现出更好的趋向性。这些血清型的发现,为神经系统疾病的基因治疗提供了新途径。
3、尽管基因治疗GSD Ia目前仍存在明显局限,但开发AAV载体介导的治疗未来仍将继续进行。 肝脏移植 肝脏移植是代谢性肝脏疾病的终末治疗手段。在北美已有超过100例GSD I儿童和成年患者接受了肝脏移植。
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